Yenilikçi bir gen terapisi sağır bir kızın duymasını sağladı

Opal Sandy'nin birinci yaş gününden önce başlayan tedavi, altı ay sonra sonuç vermeye başladı.

Sandy artık fısıltıları bile duyabiliyor ve “anne” ve “baba” gibi kelimeleri söyleyebiliyor.

Kulağa genler enjekte edilerek Sandy'nin kalıtsal sağırlığa neden olan hasarlı DNA'sı değiştirildi.


“İlerleme inanılmaz.”

Aralarında Opal'in de bulunduğu bir grup hasta, İspanya, İngiltere ve ABD'de test edilmekte olan tedavi için seçildi.

18 aylık Sandy'nin ebeveynleri, kızlarının gelişiminin inanılmaz olduğunu söylüyor.

Kızın beş yaşındaki kız kardeşi Nora, kalıtsal işitme bozukluğuyla doğdu ve koklear implant cihazı kullanıyor.

Bu cihazlar, işitme “hissini” elektriksel olarak iç kulağın sinirlerine iletir.

Cihaz, kulak zarı olarak bilinen bölgedeki sesi algılayan hasarlı tüy hücrelerini bypass ederek doğrudan işitme sinirini uyarıyor.

Gen terapisinde Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş, zararsız bir virüs kullanılarak hücreye iletilir.

Umarım diğer ciddi işitme kaybı türleri için de işe yarayabilir.

Bu yeni tedavi küçük kızın sağ kulağına genel anestezi altında uygulandı. Sol kulağına koklear implant takıldı.

Birkaç hafta içinde Opal sağ kulağında alkışlara benzer yüksek sesler duymaya başladı.

Altı ay sonra, Cambridge'deki Addenbrooke Hastanesi'ndeki doktorlar, genle tedavi edilen sağ kulağın hafif sesleri, hatta fısıltıları neredeyse normal şekilde duyabildiğini keşfetti.

Uzmanlar, tedavinin diğer ciddi işitme kaybı türleri için de işe yarayacağını umuyor.

Bir yanıt yazın

E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir